Anvisa autoriza registro do Elfabrio, alfapegunigalsidase, para uso em adultos com doença de Fabry, como terapia de reposição enzimática de longa duração por infusão intravenosa
A aprovação do medicamento abre novo caminho no tratamento da doença de Fabry, condição genética rara causada pela deficiência da enzima alfa-galactosidase A.
Com pouca ou nenhuma quantidade dessa enzima, a substância chamada globotriaosilceramida (Gb3) se acumula nas células e pode afetar rins, coração e sistema nervoso.
A apresentação aprovada contém um frasco de 10 ml, e a administração é feita por infusão intravenosa, a decisão foi divulgada pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária, conforme informação divulgada pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa).
Como o Elfabrio age no organismo
O Elfabrio (alfapegunigalsidase) atua como reposição da enzima que está deficiente nos pacientes com doença de Fabry, ajudando a quebrar a globotriaosilceramida (Gb3) acumulada nos tecidos.
Com a reposição enzimática, o tratamento busca reduzir o acúmulo da substância e evitar a progressão de alterações relacionadas à doença, incluindo problemas cardíacos e insuficiência renal.
Quem pode receber e como é feita a administração
O registro aprovado é destinado a adultos com diagnóstico confirmado de doença de Fabry, e a apresentação consiste em solução estéril que precisa ser diluída antes da aplicação.
A administração é feita por infusão intravenosa, procedimento realizado em ambiente médico, e a formulação aprovada vem em frasco de 10 ml, conforme indicado pela Anvisa.
Sintomas da doença e objetivos do tratamento
A doença de Fabry pode afetar rins, coração, sistema nervoso e vasos sanguíneos, provocando insuficiência renal, alterações cardíacas e cerebrovasculares, neuropatia periférica e perda de sensibilidade.
Também são relatadas perda auditiva, lesões na pele chamadas angioqueratomas e sintomas gastrointestinais, como diarreia e dor abdominal. O objetivo do tratamento com Elfabrio é reduzir o depósito de Gb3, minimizar sintomas e retardar a progressão das lesões orgânicas.
